11 April, 2021 Revista Digital sobre Patentes, Marcas y Propiedad Intelectual

Corrigen mutaciones genéticas

Por Pilar Martínez

CONACYT

Corrigen defectos en genes sin dejar rastros de manipulación

Investigadores británicos del Instituto Sanger y de la Universidad de Cambridge desarrollaron un proceso que permite corregir defectos genéticos en las células. Allan Bradley, quien participa en dicha investigación, menciona que se trata de una

técnica para manipular genéticamente células embrionarias y pluripotentes inducidas –aquellas que son reprogramadas–.

El trabajo consistió en tomar células hepáticas reprogramadas a partir células cutáneas o sanguíneas de pacientes con mutaciones en el gen alfa 1-antitripsina (dichas personas no son capaces de procesar la proteína de una manera adecuada, por lo que se queda en el hígado produciendo cirrosis hepática y enfisema pulmonar), las cuales fueron reprogramadas para volver a su estado de células madre y, así, poder usar una técnica de “tijeras moleculares” –nucleasa de dedo de zinc– que consiste en recortar el genoma y eliminar el gen mutado, para insertar la versión correcta con la ayuda de un transportador de ADN conocido como piggyBac –elemento genético que se puede trasladar en el cromosoma de la célula–.

Una vez removidos los residuos de piggyBac, las células madre se convirtieron nuevamente en células hepáticas, corrigiendo la mutación genética. Dicha investigación se llevó a cabo en ratones y, de comprobarse su eficacia, significaría un gran avance en el desarrollo de tratamientos personalizados para trastornos genéticos del hígado; incluso, se evitarían los trasplantes de este órgano.

Revista Ciencia y Desarrollo

Enero Febrero 2012

http://www.conacyt.gob.mx/comunicacion/Revista/Paginas/default.aspx

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